Әлемдегі ең қымбат дәріні еккен қазақстандық бала көз жұмды

Қазақстан мен Ресейде екі бала Zolgensma препаратымен жұлын бұлшықетінің семуін емдеу кезінде көз жұмды. Бұл туралы аталған дәріні өндіретін швейцариялық Novartis команиясы мәлім етті, деп хабарлайды Azattyq Ruhy тілшісі РИА Новостиге сілтеме жасап.

Zolgensma – әлемдегі ең қымбат дәрі. Препараттың бір дозасының құны 2 миллион доллардан асады.

Novartis компаниясы балалардың өлімі препаратты еккеннен кейін бес-алты аптадан соң өткір бауыр жетіспеушілігінен болғанын мәлімдеді.

Жұлынның бұлшықет атрофиясы (СМА) – генетикалық ауру. Бұл дертке шалдыққан балалардың бұлшықеті біртіндеп жиырылу қабілетінен айырылып, соңында тыныс алу мен жұтыну жолдары зақымдалады. Бұл ауруды емдеу әдісі ауру белгілерін жеңілдетіп және өмір бойы қымбат дәрілерді қолданумен ғана шектеледі. Статистикаға сәйкес, мұндай диагнозы бар балалардың тең жартысы екі жасқа дейін ғана өмір сүреді.

Осы уақытқа дейін жұлынның бұлшықет атрофиясын толық емдеу әдістері болмаған. Тек гендік терапияның ғана біршама әсері болған. Ал Zolgensma препаратының бір реттік дозасы жетіспейтін немесе ақауы бар генді толық алмастыра алады.